ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ. Ελπίδες για τους ασθενείς με νεφρική ανεπάρκεια, γεννά το φάρμακο abatacept (Orencia), που δέκα χρόνια τώρα έχει βοηθήσει στην Αμερική, ασθενείς με ρευματοειδή αρθρίτιδα. Το φάρμακο εφαρμόστηκε πειραματικά σε νεφροπαθείς στο Γενικό νοσοκομείο της Μασαχουσέτης, από ομάδα ερευνητών του Χάρβαρντ, με εξαιρετικά αποτελέσματα.
Το συγκεκριμένο φάρμακο φάνηκε να σταματά την εστιακή τμηματική σπειραματονεφρίτιδα (FSGS) σε πέντε νεφροπαθείς ενώ τώρα θα χρειαστεί ευρεία κλινική δοκιμή. Εμπόδισε την απόρριψη των μοσχευμάτων σε 4 ασθενείς και προκάλεσε ύφεση της νόσου στον 5ο ασθενή.
Η μελέτη δημοσιοποιήθηκε απευθείας στην Επιθεώρηση Ιατρικής της Νέας Αγγλίας (NEJM).
Η ομάδα του Πίτερ Μουντέλ αναπληρωτή καθηγητή του Τμήματος Νεφρολογίας της Ιατρικής Σχολής του Χάρβαρντ σε προηγούμενη έρευνά της συμπέρανε ότι οι podocytes (στηρικτικά κύτταρα) του ανοσοποιητικού μορίου, βοηθούν στην προστασία της πρωτεϊνουρίας, δηλαδή στη λειτουργία του φιλτραρίσματος, που επιτελούν οι νεφροί και δεν επιτρέπουν να αποβληθεί το λεύκωμα, ώστε να οδηγηθεί ο οργανισμός σε νεφρική ανεπάρκεια.
«Εντοπίσαμε το abatacept ως την πρώτη εξατομικευμένη, στοχευμένη θεραπεία για τη νόσο των νεφρών, που αποτελούν το φίλτρο του οργανισμού, και ειδικά για FSGS, μια καταστροφική και σε μεγάλο βαθμό ανίατη ασθένεια», ανέφερε ο Πίτερ Μουντέλ. «Εντοπίσαμε επίσης, ένα βιοδείκτη, που μας βοηθά να διακρίνουμε ποιοι ασθενείς είναι πιο πιθανό να επωφεληθούν από τη θεραπεία με abatacept."
Το FSGS προκαλεί ουλές στα σπειράματα που έχουν οι νεφροί, τα οποία βοηθούν στην παραγωγή των ούρων και την αποβολή τους από τον οργανισμό. Ορισμένες μορφές FSGS, είναι κληρονομικές ενώ, υπάρχουν κι άλλες μορφές, που οι αιτίες τους δεν έχουν εντοπιστεί ακόμη. Στη συντριπτική πλειονότητα των περιπτώσεων τη νόσο αναπτύσσουν άτομα με υπέρταση, παχυσαρκία, ή διαβήτη.
Παρότι ο μηχανισμός, με τον οποίο δημιουργείται το FSGS, είναι ασαφής, διαταράσσει τη λειτουργία των κυττάρων podocytes, εντός των σπειραμάτων, που είναι ζωτικής σημασίας για τη λειτουργία των νεφρών.
Ενώ η τωρινή θεραπεία με στεροειδή και ορισμένα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα βοηθά ορισμένους ασθενείς, οι παρενέργειες των φαρμάκων, εφόσον κάνουν μακροχρόνια χρήση, δημιουργούν προβληματικές καταστάσεις.
Προς το παρόν το φάρμακο έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας και μελετάται για άλλες καταστάσεις, διότι το abatacept αναστέλλει τη δραστηριότητα του Β7-1, ενός δηλαδή μορίου, το οποίο δεν υπάρχει σε υγιείς podocytes.
Και στους πέντε ασθενείς που εφαρμόστηκε η θεραπεία με abatacept προκαλείται ύφεση των FSGS, η οποία προκαλεί πρωτεϊνουρία. Δύο από τα άτομα με υποτροπιάζουσα ασθένεια έχουν παραμείνει σε ύφεση για τρία και τέσσερα χρόνια, μετά από εφάπαξ δόση του abatacept. Τα άλλα δύο απαίτησαν δεύτερη δόση όταν πρωτεϊνουρία επανεμφανίστηκε λίγες εβδομάδες αργότερα και ήταν σε ύφεση για 10 μήνες κι 1 χρόνο αντίστοιχα.
Ο 5ος ασθενής υψηλού κινδύνου, ο οποίος υποβάλλεται σε θεραπεία στο νοσοκομείο της Μασαχουσέτης πήγε σε ύφεση για πρώτη φορά σε περισσότερο από ένα χρόνο, συνεχίζει να λαμβάνει μηνιαίες δόσεις των abatacept, δεν χρειάζεται πλέον τις υψηλές δόσεις στεροειδών και ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων, που ούτως ή άλλως μπορούσαν ν΄ αυξήσουν πραγματικά τον κίνδυνο για νεφρική ανεπάρκεια.
